Il mondo medico scientifico ci ha abituati a “scoperte” che dopo anni non realizzano quanto promesso e spesso sono rese note quando ancora, in verità, nulla si sa sulla concreta possibilità di tradurle in vantaggi per i malati.
Stavolta, invece, sembra che si sia in presenza di qualche cosa di diverso che consente a malati rari di fermare il destino
Tra le tantissime malattie rare ce ne è una, una malattia mitocondriale ereditaria: la LHON che è una condizione particolarmente devastante perché i malati, che sono altrimenti sani e spesso giovani, diventano rapidamente bilateralmente ciechi nel giro di pochi mesi.
La maggior parte rimarrà permanentemente cieca se non trattata.
Ora i pazienti europei affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) hanno finalmente a disposizione un trattamento efficace.
L’azienda farmaceutica svizzera Santhera, infatti, ha annunciato che la Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione del farmaco Raxone (idebenone), il primo medicinale approvato disponibile in tutti i 28 Stati membri dell’Unione europea, in Norvegia, Islanda e Liechtenstein per il trattamento della disabilità visiva nei pazienti adolescenti e adulti con LHON.
“I nostri dati dimostrano che il trattamento con Raxone può contrastare nei pazienti un’ulteriore perdita di visione e può promuoverne un recupero clinicamente rilevante”, ha detto Thomas Meier, amministratore delegato di Santhera, “Ora garantiremo che i pazienti abbiano un rapido accesso a Raxone, con la disponibilità immediata in alcuni paesi europei”.
“Raxone rappresenta un importante passo avanti nel trattamento della malattia mitocondriale, e la sua approvazione spiana la strada ai pazienti con LHON e permetterà loro di essere trattati e di realizzare un miglioramento significativo della loro acuità visiva”, ha dichiarato Thomas Klopstock, Professore di Neurologia presso l’Università di Monaco di Baviera, ricercatore su questa patologia e coordinatore della rete tedesca per le malattie mitocondriali, mitoNET.”
Raxone è un farmaco orale autorizzato a una dose giornaliera di 900 mg (somministrati in due compresse tre volte al giorno con il cibo).
Il trattamento deve essere iniziato e controllato da un medico con esperienza nella neuropatia ottica ereditaria di Leber.
I dati di efficacia provengono dal trial RHODOS di Santhera, randomizzato e controllato con placebo, e dallo studio in aperto Expanded Access Program, i quali insieme hanno dimostrato che la perdita della vista può essere attenuata o invertita nei pazienti trattati con Raxone.
